बायोफार्मास्युटिकल कंपनी-सेंटिनल थेरप्युटिक्स इंक.ने ZYCUBO साठी FDA मंजुरीची घोषणा केली.

Sentynl Therapeutics Inc., झायडस लाइफसायन्सेस लिमिटेड च्या उपकंपनीने, ZYCUBO® (कॉपर हिस्टिडिनेट) च्या FDA मंजुरीची अधिकृत घोषणा केली आहे. हे एक ऐतिहासिक टप्पा आहे कारण मेंकेस रोग, जो एक दुर्मिळ आणि अनेकदा प्राणघातक X-लिंक्ड रेसिव्ह अनुवांशिक विकार आहे, यासाठी अमेरिकेत मंजूर झालेले पहिले आणि एकमेव उपचार आहे. कॉपर हिस्टिडिनेटची सबक्युटेनियस इंजेक्टेबल फॉर्म्युलेशन प्रदान करून, ZYCUBO अशा बालरुग्णांमध्ये कॉपर होमिओस्टेसिस पुनर्संचयित करण्यात मदत करते जे $ATP7A$ जीनमधील उत्परिवर्तनांमुळे आवश्यक खनिज शोषण करण्यात असमर्थ आहेत.

मंजुरी प्रभावी नैदानिक डेटाद्वारे समर्थित आहे ज्यामध्ये ZYCUBO सह लवकर हस्तक्षेप रोगाच्या नैसर्गिक इतिहासात लक्षणीय बदल घडवून आणतो हे दर्शविले आहे. निर्णायक अभ्यासांमध्ये, लवकर उपचार घेतलेल्या रुग्णांनी उपचार न केलेल्या ऐतिहासिक गटांच्या तुलनेत मृत्यूच्या जोखमीमध्ये जवळजवळ 80% घट दर्शविली. विशेषतः, उपचारित गटासाठी माध्यम एकूणच जगण्याचे प्रमाण 177.1 महिने पर्यंत पोहोचले, जे उपचार न केलेल्या नियंत्रण गटात दिसणाऱ्या 17.6 महिन्यांपेक्षा एक मोठा सुधार आहे, ज्यामुळे कुटुंबांना परिस्थितीच्या वेगवान प्रगतीविरुद्ध अत्यंत आवश्यक जीवनरेखा मिळते.

मेंकेस रोग सामान्यतः विरळ, "किंकी" केस, संयोजी ऊतक समस्या आणि गंभीर न्यूरोलॉजिकल विलंब यासारख्या ठराविक नैदानिक वैशिष्ट्यांसह प्रकट होतो, ज्यात अनेक उपचार न केलेले शिशु तीन वर्षांपेक्षा जास्त वयाचे राहत नाहीत. जरी ZYCUBO या गंभीर अपूर्ण गरजेला संबोधित करते, तरी FDA ने नोंदवले आहे की ऑस्सीपिटल हॉर्न सिंड्रोमसाठी ते सूचित केलेले नाही. उपचारांमध्ये तांबे संचयन आणि मूत्रपिंड, यकृत आणि रक्तनिर्मिती प्रणालीमध्ये संभाव्य विषाक्तता होऊ शकते, विशेषत: अपरिपक्व अवयव कार्य असलेल्या अतिशय लहान शिशुंमध्ये, यासाठी आरोग्य सेवा प्रदात्यांकडून काळजीपूर्वक देखरेखीची आवश्यकता असते.

सामान्यतः नोंदवलेल्या प्रतिकूल प्रतिक्रियांमध्ये न्यूमोनिया, श्वसन अपयश आणि स्थानिक प्रशासन साइट प्रतिक्रिया यांचा समावेश होतो. या जोखमी असूनही, ZYCUBO च्या ब्रेकथ्रू स्थिती आणि त्यानंतरच्या मंजुरीने दुर्मिळ रोग उपचारांमध्ये मोठी प्रगती दर्शवली आहे. 2023 मध्ये सायप्रियम थेरप्युटिक्सकडून कार्यक्रम मिळवणाऱ्या सेंटिनल थेरप्युटिक्सने फास्ट ट्रॅक आणि अनाथ औषध पदनामांद्वारे औषध यशस्वीरित्या नेले आहे ज्यामुळे या आवश्यक थेरपीला अमेरिकेतील बालरोग लोकसंख्येपर्यंत पोहोचवले आहे.

झायडस लाइफसायन्सेस लिमिटेड बद्दल

झायडस लाइफसायन्सेस लिमिटेड ही एक नवोन्मेष-आधारित जीवन-विज्ञान कंपनी आहे ज्याचे नेतृत्व फार्मास्युटिकल्स आणि ग्राहक कल्याण यामध्ये आहे, उदयोन्मुख मेडटेक फ्रँचायझी आणि युनायटेड स्टेट्स, भारत आणि इतर आंतरराष्ट्रीय बाजारपेठांमध्ये जागतिक उपस्थितीने समर्थित आहे. 30 सप्टेंबर 2025 पर्यंत, गटाने जगभरात 29,000 लोकांना रोजगार दिला आहे, ज्यात R&D मध्ये गुंतलेले 1,500 शास्त्रज्ञ आहेत आणि जीवनांवर परिणाम करणारे दर्जेदार आरोग्य सेवा उपायांद्वारे जीवन विज्ञानात नवीन शक्यता अनलॉक करण्याच्या आपल्या ध्येयाने प्रेरित आहे. पथ-ब्रेकिंग शोधांद्वारे जीवन बदलण्याची गटाची आकांक्षा आहे.

अस्वीकृती: हा लेख फक्त माहितीच्या उद्देशाने आहे आणि गुंतवणूक सल्ला नाही.