બાયોફાર્માસ્યુટિકલ કંપની-સેન્ટિનલ થેરાપ્યુટિક્સ ઇન્ક. એ ZYCUBO માટે FDA મંજૂરીની જાહેરાત કરી.

સેન્ટિનલ થેરાપ્યુટિક્સ ઈન્ક., ઝાઈડસ લાઈફસાયન્સિસ લિમિટેડની સહાયક કંપની, ZYCUBO® (કોપર હિસ્ટિડિનેટ)ના FDA મંજૂરીની સત્તાવાર જાહેરાત કરી છે. આ સંયુક્ત રાજ્યમાં મેનકેસ રોગ, એક દુર્લભ અને વારંવાર ઘાતક X-લિંક્ડ રિસેસિવ જન્ય રોગ માટે પ્રથમ અને એકમાત્ર મંજૂર સારવાર તરીકે એક ઐતિહાસિક માઇલસ્ટોન છે. કોપર હિસ્ટિડિનેટની સબક્યુટેનીયસ ઇન્જેક્ટેબલ ફોર્મ્યુલેશન પ્રદાન કરીને, ZYCUBO એવા બાળ દર્દીઓમાં કોપર હોમિયોસ્ટેસિસ પુનઃસ્થાપિત કરવામાં મદદ કરે છે જેઓ $ATP7A$ જીનમાં મ્યુટેશનોને કારણે જરૂરી ખનિજ શોષણ કરવામાં અસમર્થ છે.

મંજૂરીને મજબૂત ક્લિનિકલ ડેટા દ્વારા સમર્થિત કરવામાં આવી છે જે દર્શાવે છે કે ZYCUBO સાથેના વહેલા હસ્તક્ષેપ રોગના કુદરતી ઇતિહાસને નોંધપાત્ર રીતે બદલી નાખે છે. મહત્વપૂર્ણ અભ્યાસોમાં, વહેલી સારવાર મેળવતા દર્દીઓએ બિનઉપચારિત ઐતિહાસિક જૂથોની તુલનામાં મૃત્યુના જોખમમાં લગભગ 80% ઘટાડો દર્શાવ્યો. સૌથી નોંધપાત્ર રીતે, ઉપચારિત કોહોર્ટ માટે મધ્યમ કુલ જીવનકાળ 177.1 મહિના સુધી પહોંચી, જે બિનઉપચારિત નિયંત્રણ જૂથમાં જોવામાં આવેલા 17.6 મહિનાની તુલનામાં ચોંકાવનારું સુધારણું છે, જે પરિવારોને સ્થિતિની ઝડપી પ્રગતિ સામે ખૂબ જ જરૂરી જીવનરેખા પ્રદાન કરે છે.

મેનકેસ રોગ સામાન્ય રીતે છિદ્રયુક્ત, "કિંકી" વાળ, જોડાણ કાપડની સમસ્યાઓ અને ગંભીર ન્યુરોલોજિકલ વિલંબ જેવા વિશિષ્ટ ક્લિનિકલ લક્ષણો સાથે પ્રગટ થાય છે, જેમાં ઘણા બિનઉપચારિત શિશુઓ ત્રણ વર્ષની ઉંમરથી વધુ જીવતા નથી. જ્યારે ZYCUBO આ મહત્વપૂર્ણ અધુરા જરૂરિયાતને ઉકેલે છે, ત્યારે FDA નોંધે છે કે તે ઓસિપિટલ હોર્ન સિન્ડ્રોમ માટે સૂચિત નથી. સારવાર માટે આરોગ્યસંભાળ પ્રદાતાઓ દ્વારા કાળજીપૂર્વકની દેખરેખની જરૂર છે, કારણ કે કોપરનું પ્રદાન કિડની, લિવર અને હેમાટોપોઇટિક સિસ્ટમમાં સંચય અને સંભવિત ઝેરીપણું તરફ દોરી શકે છે, ખાસ કરીને અપરિપક્વ અંગ કાર્યવાળા ખૂબ જ નાની ઉંમરના શિશુઓમાં.

સામાન્ય રીતે અહેવાલ આપેલા હાનિકારક પ્રતિક્રિયાઓમાં ન્યુમોનિયા, શ્વસન નિષ્ફળતા, અને સ્થાનિક પ્રશાસન સ્થળની પ્રતિક્રિયાઓનો સમાવેશ થાય છે. આ જોખમો હોવા છતાં, ઝાયક્યુબોની બ્રેકથ્રુ સ્થિતિ અને અનુસંધાન મંજૂરી દુર્લભ રોગ થેરાપ્યુટિક્સમાં મુખ્ય પ્રગતિનું પ્રતિનિધિત્વ કરે છે. સેન્ટિનલ થેરાપ્યુટિક્સ, જેણે 2023માં સાયપ્રિયમ થેરાપ્યુટિક્સ પાસેથી કાર્યક્રમ મેળવ્યો હતો, ફાસ્ટ ટ્રેક અને ઓર્ફન ડ્રગ ડિઝાઇનેશન દ્વારા આ જરૂરી થેરાપી યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં બાળ જનસંખ્યા માટે લાવવા માટે સફળતાપૂર્વક દવા નેવિગેટ કરી છે.

ઝાયડસ લાઇફસાયન્સિસ લિમિટેડ વિશે

ઝાયડસ લાઇફસાયન્સિસ લિમિટેડ એક નવીનતાપ્રેરિત જીવનવિજ્ઞાન કંપની છે જે ફાર્માસ્યુટિકલ્સ અને ગ્રાહક વેલનેસમાં નેતૃત્વની સ્થિતિ ધરાવે છે, જે એક ઉદયમાન મેડટેક ફ્રેન્ચાઇઝ અને યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સ, ભારત અને અન્ય આંતરરાષ્ટ્રીય બજારોમાં વૈશ્વિક ઉપસ્થિતિ દ્વારા સમર્થિત છે. 30 સપ્ટેમ્બર, 2025 સુધીમાં, ગ્રૂપ વિશ્વભરમાં 29,000 લોકોનો રોજગાર આપે છે, જેમાં 1,500 વૈજ્ઞાનિકો આરએન્ડડીમાં જોડાયેલા છે, અને જીવન વિજ્ઞાનમાં નવી શક્યતાઓને અનલોક કરવા માટે ગુણવત્તાયુક્ત આરોગ્ય સેવાઓ દ્વારા જીવનને અસર કરવાની તેની મિશન દ્વારા ચલાવાય છે. ગ્રૂપ પાથ-બ્રેકિંગ શોધો દ્વારા જીવનને પરિવર્તિત કરવાની આશા રાખે છે.

અસ્વીકરણ: આ લેખ માત્ર માહિતી માટે છે અને રોકાણ સલાહ નથી.