बायोफार्मास्युटिकल कंपनी - सेंटिनल थेराप्यूटिक्स इंक. ने ZYCUBO के लिए एफडीए की मंजूरी की घोषणा की।
यह एक ऐतिहासिक मील का पत्थर है क्योंकि मेंकेस रोग, जो एक दुर्लभ और अक्सर घातक X-लिंक्ड रिसेसिव अनुवांशिक विकार है, के लिए संयुक्त राज्य अमेरिका में स्वीकृत पहला और एकमात्र उपचार है।
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Sentynl Therapeutics Inc., Zydus Lifesciences Limited की एक सहायक कंपनी, ने आधिकारिक रूप से ZYCUBO® (कॉपर हिस्टिडिनेट) की FDA स्वीकृति की घोषणा की है। यह एक ऐतिहासिक मील का पत्थर है क्योंकि यह मेनकेस रोग के लिए संयुक्त राज्य अमेरिका में स्वीकृत पहला और एकमात्र उपचार है, जो एक दुर्लभ और अक्सर घातक X-लिंक्ड रिसेसिव जेनेटिक विकार है। कॉपर हिस्टिडिनेट के एक सबक्यूटेनियस इंजेक्टेबल फॉर्मूलेशन के माध्यम से, ZYCUBO उन बाल रोगियों में कॉपर होमियोस्टैसिस को पुनर्स्थापित करने में मदद करता है जो $ATP7A$ जीन में म्यूटेशन के कारण आवश्यक खनिज को अवशोषित करने में असमर्थ होते हैं।
स्वीकृति मजबूत नैदानिक डेटा द्वारा समर्थित है जो दर्शाता है कि ZYCUBO के साथ प्रारंभिक हस्तक्षेप बीमारी के प्राकृतिक इतिहास को महत्वपूर्ण रूप से बदल देता है। महत्वपूर्ण अध्ययनों में, प्रारंभिक उपचार प्राप्त करने वाले रोगियों ने अनुपचारित ऐतिहासिक समूहों की तुलना में मृत्यु के जोखिम में लगभग 80% की कमी दिखाई। सबसे उल्लेखनीय रूप से, उपचारित समूह के लिए औसत समग्र जीवितता 177.1 महीने तक पहुंच गई, जो कि अनुपचारित नियंत्रण समूह में देखे गए 17.6 महीने की तुलना में एक चौंकाने वाला सुधार है, जो परिवारों के लिए स्थिति की तीव्र प्रगति के खिलाफ एक आवश्यक जीवनरेखा प्रदान करता है।
मेनकेस रोग आमतौर पर विशिष्ट नैदानिक विशेषताओं के साथ प्रकट होता है जैसे विरल, "किंकी" बाल, संयोजी ऊतक समस्याएं, और गंभीर न्यूरोलॉजिकल देरी, जिसमें कई अनुपचारित शिशु तीन साल की उम्र से आगे नहीं जीवित रहते। जबकि ZYCUBO इस महत्वपूर्ण अनुपूरक आवश्यकता को संबोधित करता है, FDA नोट करता है कि यह ऑक्सिपिटल हॉर्न सिंड्रोम के लिए संकेतित नहीं है। उपचार के लिए स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं द्वारा सावधानीपूर्वक निगरानी की आवश्यकता होती है, क्योंकि कॉपर का प्रशासन गुर्दे, यकृत, और हेमेटोपोएटिक प्रणाली में संचय और संभावित विषाक्तता का कारण बन सकता है, विशेष रूप से बहुत छोटे शिशुओं में जिनके अंग कार्य अपरिपक्व होते हैं।
आम तौर पर रिपोर्ट की गई प्रतिकूल प्रतिक्रियाओं में निमोनिया, श्वसन विफलता और स्थानीय प्रशासन स्थल प्रतिक्रियाएं शामिल हैं। इन जोखिमों के बावजूद, ZYCUBO की सफलता की स्थिति और बाद में अनुमोदन दुर्लभ रोग चिकित्सा विज्ञान में एक प्रमुख प्रगति का प्रतिनिधित्व करता है। सेंटिनल थेराप्यूटिक्स, जिसने 2023 में साइप्रियम थेराप्यूटिक्स से कार्यक्रम का अधिग्रहण किया था, ने संयुक्त राज्य अमेरिका में बाल चिकित्सा आबादी के लिए इस आवश्यक चिकित्सा को लाने के लिए फास्ट ट्रैक और अनाथ ड्रग पदनामों के माध्यम से सफलतापूर्वक दवा को नेविगेट किया है।
ज़ाइडस लाइफसाइंसेस लिमिटेड के बारे में
ज़ाइडस लाइफसाइंसेस लिमिटेड एक नवाचार-नेतृत्व वाला जीवन-विज्ञान कंपनी है जो फार्मास्यूटिकल्स और उपभोक्ता वेलनेस में नेतृत्व की स्थिति रखती है, जिसे एक उभरते हुए मेडटेक फ्रेंचाइजी और संयुक्त राज्य अमेरिका, भारत और अन्य अंतरराष्ट्रीय बाजारों में एक वैश्विक पदचिह्न द्वारा समर्थित किया गया है। 30 सितंबर, 2025 तक, समूह विश्व भर में 29,000 लोगों को रोजगार देता है, जिसमें 1,500 वैज्ञानिक अनुसंधान एवं विकास में लगे हुए हैं, और इसका मिशन गुणवत्ता स्वास्थ्य देखभाल समाधानों के माध्यम से जीवन विज्ञान में नई संभावनाओं को खोलने के लिए प्रेरित है जो जीवन को प्रभावित करते हैं। समूह पथ-प्रदर्शक खोजों के माध्यम से जीवन को बदलने की आकांक्षा रखता है।
अस्वीकरण: यह लेख केवल सूचना के उद्देश्यों के लिए है और निवेश सलाह नहीं है।